Opýtajte sa odborníka: Prielomy a klinické skúšky na myelofibrózu

Obsah

• Aké nedávne a prebiehajúce klinické skúšky sa dejú pre myelofibrózu?
• Vyskytli sa posledné výskumné objavy v oblasti riadenia alebo liečby myelofibrózy?
• Kde a ako môže niekto nájsť účasť na klinických skúškach s myelofibrózou?
• Aká úspešná bola súčasná liečba pri liečbe myelofibrózy?
• Existujú nejaké riziká pre zaradenie do klinického skúšania?
• Aké sú najlepšie spôsoby, ako zabrániť progresii myelofibrózy?
• Existuje liek na myelofibrózu?

Aké nedávne a prebiehajúce klinické skúšky sa dejú pre myelofibrózu?

Je to veľmi aktívny čas na výskum myelofibrózy. Pred niekoľkými rokmi štúdie JAKARTA a JAKARTA2 hlásili zmršťovanie sleziny a zlepšenie symptómov so selektívnym inhibítorom JAK2 fedratinibom.

Nedávno štúdia PERSIST preukázala účinnosť inhibítora multikinázy pacritinibu. Štúdia fázy III pre tento vzrušujúci liek sa aktívne prijíma. Štúdia SIMPLIFY preukázala povzbudivé výsledky pre inhibítor JAK1 / JAK2 momelotinib.

Desiatky prebiehajúcich klinických štúdií skúmajú nové cielené lieky, buď samotné alebo v kombinácii s liekmi už schválenými na myelofibrózu. Dúfajme, že v našom súbore nástrojov budeme mať k dispozícii viac nástrojov na liečbu tejto choroby po dokončení prebiehajúceho výskumu.

Vyskytli sa posledné výskumné objavy v oblasti riadenia alebo liečby myelofibrózy?

Absolútne. Lekári vedeli o dôležitosti inhibície JAK2 pri liečbe myelofibrózy už od schválenia Jakafi (ruxolitinibu) na liečbu myelofibrózy v roku 2011.

Inhibitor JAK2 Inrebic (fedratinib) bol schválený minulý rok pre myelofibrózu stredného-2 alebo vysoko rizikového. Teraz ich môžeme použiť buď vopred, alebo po progresii na Jakafi.

Pacritinib je ďalšie veľmi vzrušujúce liečivo. Pretože nenarušuje kostnú dreň, môžeme ju použiť u pacientov s veľmi nízkym počtom krvných doštičiek. Toto je častý nález u pacientov s myelofibrózou, ktorý môže obmedziť možnosti liečby.

Kde a ako môže niekto nájsť účasť na klinických skúškach s myelofibrózou?

Najjednoduchší a najlepší spôsob účasti na skúške je požiadať svojho lekára. Môžu skontrolovať desiatky pokusov, aby zistili, ktoré by boli najvhodnejšie pre váš typ a štádium choroby. Ak súd nie je k dispozícii v ordinácii lekára, môžu koordinovať sprostredkovanie kontaktu s centrom ponúkajúcim skúšku.

Clinicaltrials.gov je databáza udržiavaná Národnými inštitútmi zdravia, ktorá obsahuje zoznam všetkých dostupných klinických skúšok. Je k dispozícii pre kohokoľvek na kontrolu a je ľahko vyhľadávaný. Môže to však byť mätúce pre ľudí bez lekárskeho vzdelania.

Skupiny na obhajobu pacientov sú tiež vynikajúcimi zdrojmi pre množstvo tém vrátane klinických skúšok. Pozrite sa na MPN Education Foundation alebo MPN Advocacy & Education International.

Aká úspešná bola súčasná liečba pri liečbe myelofibrózy?

Za posledných 10 rokov prešlo riadenie myelofibrózy veľkou cestou. Genomické analýzy pomohli doladiť náš systém hodnotenia rizika. Pomáha lekárom určiť, kto bude z transplantácie kostnej drene mať najväčší úžitok.

Zoznam účinných liekov na myelofibrózu rastie. Tieto lieky pomáhajú pacientom žiť dlhšie s menším počtom príznakov a lepšou kvalitou života.

Stále máme pred sebou dlhú cestu. Dúfajme, že súčasný a budúci výskum prinesie ešte viac schválených terapií a lepších kombinácií liečby, aby sme ďalej zlepšili výsledky u ľudí s myelofibrózou.

Existujú nejaké riziká pre zaradenie do klinického skúšania?

Každé lekárske ošetrenie má riziká a výhody. Klinické skúšky nie sú výnimkou.

Klinické skúšky sú veľmi dôležité. Sú to jediný spôsob, ako lekári môžu objaviť nové a vylepšené liečby rakoviny. Pacienti v skúškach dostávajú najlepší manažment starostlivosti.

Riziká sú rôzne pre každú jednotlivú štúdiu. Mohli by zahŕňať špecifické vedľajšie účinky skúmaného lieku, nedostatok prínosu liečby a priradenie k placebu.

Na registráciu do klinického skúšania musíte podpísať informovaný súhlas. Toto je zdĺhavý proces s výskumným tímom. Váš zdravotnícky tím dôkladne preverí a vysvetlí všetky riziká a výhody, ktoré pre vás existujú.

Aké sú najlepšie spôsoby, ako zabrániť progresii myelofibrózy?

Stále nie je jasné, ako môžeme skutočne ovplyvniť progresiu choroby. Dlhodobé sledovanie súhrnných údajov zo štúdií COMFORT naznačuje, že liečba Jakafi môže zdvojnásobiť celkové prežitie v porovnaní s najlepšou dostupnou terapiou v tom čase.

Toto zistenie je trochu kontroverzné. Nie je jasné, či prínos prežitie pochádza z oneskorenej progresie alebo z iných výhod, ako je napríklad zlepšená výživa po zmenšení sleziny.

Existuje liek na myelofibrózu?

Najlepšia šanca na dlhodobú kontrolu chorôb je transplantácia kostnej drene, známa tiež ako transplantácia kmeňových buniek. Zdá sa, že niektorých pacientov vylieči. Je ťažké s istotou predvídať.

Transplantácia je vysoko rizikovou možnosťou s vysokou odmenou. Je vhodný iba pre určitých pacientov, ktorí odolajú prísnym procesom. Váš lekár vám môže odporučiť, či je pre vás transplantácia kostnej drene vhodná voľba, a na konzultáciu koordinovať postúpenie skúsenému transplantačnému tímu.

Ivy Altomare, MD, je docentom medicíny na Duke University a pomocným lekárskym riaditeľom siete Duke Cancer Network. Je ocenenou pedagógkou s klinickým zameraním na zvyšovanie povedomia a prístup k onkologickým a hematologickým klinickým skúškam vo vidieckych komunitách.