Ako funguje orálna liečba SM?

Obsah

• Úloha B buniek a T buniek
• Kladribín (Mavenclad)
• Dimetylfumarát (Tecfidera)
• Diroximel fumarát (množstvo)
• Fingolimod (Gilenya)
• Siponimod (Mayzent)
• Teriflunomid (Aubagio)
• Iné lieky upravujúce chorobu
• Potenciálne riziko vedľajších účinkov DMT
• Riadenie rizika vedľajších účinkov
• Jedlo so sebou
• To je to, aké to je žiť s MS

Roztrúsená skleróza (MS) je autoimunitná porucha, pri ktorej váš imunitný systém napáda ochranný povlak okolo nervov vo vašom centrálnom nervovom systéme (CNS). CNS zahŕňa váš mozog a miechu.

Odporúčaná liečba, ktorá pomáha spomaliť vývoj SM, je terapia modifikujúca chorobu (DMT). DMT môžu pomôcť oddialiť zdravotné postihnutie a znížiť frekvenciu vzplanutia u ľudí s týmto ochorením.

Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil viac DMT na liečbu recidivujúcich foriem SM, vrátane šiestich DMT, ktoré sa užívajú perorálne ako kapsuly alebo tablety.

Čítajte ďalej a dozviete sa viac o perorálnych DMT a o tom, ako fungujú.

Úloha B buniek a T buniek

Aby ste pochopili, ako perorálny DMTS pomáha liečiť MS, potrebujete vedieť o úlohe určitých imunitných buniek v MS.

Na abnormálnej imunitnej reakcii, ktorá spôsobuje zápal a poškodenie SM, sa podieľa veľa typov imunitných buniek a molekúl.

Patria sem T bunky a B bunky, dva typy bielych krviniek známe ako lymfocyty. Vyrábajú sa v lymfatickom systéme vášho tela.

Keď sa T bunky presunú z lymfatického systému do krvi, môžu cestovať do vášho CNS.

Niektoré typy T buniek produkujú proteíny známe ako cytokíny, ktoré vyvolávajú zápal. U ľudí s SM spôsobujú prozápalové cytokíny poškodenie myelínu a nervových buniek.

B bunky tiež produkujú prozápalové cytokíny, ktoré môžu pomôcť riadiť aktivity T-buniek spôsobujúcich ochorenie pri SM. B bunky tiež produkujú protilátky, ktoré môžu hrať úlohu pri SM.

Mnoho DMT funguje tak, že obmedzuje aktiváciu, prežitie alebo pohyb T buniek, B buniek alebo oboch. To pomáha znižovať zápal a poškodenie CNS. Niektoré DMT chránia nervové bunky pred poškodením inými spôsobmi.

Kladribín (Mavenclad)

FDA schválila použitie kladribínu (Mavenclad) na liečbu relapsujúcich foriem SM u dospelých. Doteraz neboli dokončené žiadne štúdie o použití Mavencladu u detí.

Keď niekto užíva tento liek, vstupuje do T buniek a B buniek v tele a narúša schopnosť buniek syntetizovať a opravovať DNA. To spôsobí, že bunky odumrú, čím sa zníži počet T buniek a B buniek v ich imunitnom systéme.

Ak sa liečite liekom Mavenclad, budete mať dva cykly liečby počas 2 rokov. Každý kurz bude trvať 2 týždne liečby, oddelené 1 mesiacom.

Počas každého liečebného týždňa vám lekár odporučí, aby ste užívali jednu alebo dve denné dávky lieku po dobu 4 alebo 5 dní.

Dimetylfumarát (Tecfidera)

FDA schválila dimetylfumarát (Tecfidera) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých.

FDA zatiaľ neschválila Tecfideru na liečbu SM u detí. Lekári však môžu predpisovať tento liek deťom v praxi známej ako používanie „mimo označenia“.

Aj keď je potrebný ďalší výskum, doterajšie štúdie naznačujú, že tento liek je bezpečný a účinný pri liečbe SM u detí.

Odborníci nevedia presne, ako Tecfidera funguje. Vedci však zistili, že tento liek môže znížiť množstvo určitých druhov T buniek a B buniek, ako aj prozápalových cytokínov.

Zdá sa, že Tecfidera aktivuje aj proteín známy ako faktor súvisiaci s jadrovým faktorom erytroidom 2 (NRF2). To spúšťa bunkové reakcie, ktoré pomáhajú chrániť nervové bunky pred oxidačným stresom.

Ak máte predpísanú Tecfideru, lekár vám odporučí, aby ste užívali dve dávky 120 miligramov (mg) denne počas prvých 7 dní liečby. Po prvom týždni vám povedia, aby ste neustále užívali dve dávky 240 mg denne.

Diroximel fumarát (množstvo)

FDA schválila diroximel fumarát (Vumerity) na liečbu relapsujúcich foriem SM u dospelých. Odborníci zatiaľ nevedia, či je tento liek bezpečný alebo účinný pre deti.

Množstvo liekov je súčasťou rovnakej triedy liekov ako Tecfidera. Rovnako ako Tecfidera sa predpokladá, že aktivuje proteín NRF2. Toto nastavuje bunkové reakcie, ktoré pomáhajú predchádzať poškodeniu nervových buniek.

Ak váš liečebný plán obsahuje liek Vumerity, lekár vám odporučí, aby ste počas prvých 7 dní užívali 231 mg lieku dvakrát denne. Od tohto okamihu by ste potom mali užiť 462 mg lieku dvakrát denne.

Fingolimod (Gilenya)

FDA schválila fingolimod (Gilenya) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých, ako aj u detí vo veku od 10 rokov.

FDA zatiaľ neschválila tento liek na liečbu mladších detí, ale lekári ho môžu predpisovať deťom, ktoré majú menej ako 10 rokov, mimo označenia.

Tento liek blokuje typ signalizačnej molekuly známej ako sfingozín-1-fosfát (S1P) vo väzbe na T bunky a B bunky. To následne zabráni týmto bunkám vstúpiť do krvi a cestovať do CNS.

Keď tieto bunky prestanú cestovať do CNS, nemôžu tam spôsobiť zápal a poškodenie.

Gilenya sa užíva jedenkrát denne. U ľudí, ktorí vážia viac ako 40 kilogramov, je odporúčaná denná dávka 0,5 mg. U tých, ktorí majú nižšiu hmotnosť, je odporúčaná denná dávka 0,25 mg.

Ak začnete liečbu týmto liekom a potom ho prestanete používať, môže sa u vás vyskytnúť silný vzplanutie.

U niektorých ľudí s MS sa po ukončení užívania tohto lieku vyvinul závažný nárast invalidity a nové lézie mozgu.

Siponimod (Mayzent)

FDA schválila siponimod (Mayzent) na liečbu recidivujúcich foriem SM u dospelých. Vedci doteraz nedokončili žiadne štúdie o používaní tohto lieku u detí.

Mayzent patrí do rovnakej skupiny liekov ako Gilenya. Rovnako ako Gilenya blokuje väzbu S1P na T bunky a B bunky. Toto zastaví tieto imunitné bunky v ceste do mozgu a miechy, kde môžu spôsobiť poškodenie.

Mayzent sa užíva jedenkrát denne. Na stanovenie optimálnej dennej dávky vás lekár najskôr vyšetrí genetickým markerom, ktorý vám pomôže predpovedať reakciu na tento liek.

Ak vaše výsledky genetických testov naznačujú, že tento liek pre vás môže dobre fungovať, lekár vám na úvod predpíše malú dávku. Postupne budú zvyšovať vašu predpísanú dávku v procese známom ako titrácia. Cieľom je optimalizovať potenciálne výhody pri súčasnom obmedzení vedľajších účinkov.

Ak užijete tento liek a potom ho prestanete používať, váš stav sa môže zhoršiť.

Teriflunomid (Aubagio)

FDA schválila použitie teriflunomidu (Aubagio) na liečbu relapsujúcich foriem SM u dospelých. O použití tejto drogy u detí neboli doteraz publikované žiadne štúdie.

Aubagio blokuje enzým známy ako dihydroorotát dehydrogenáza (DHODH). Tento enzým sa podieľa na produkcii pyrimidínu, stavebného bloku DNA, ktorý je potrebný na syntézu DNA v T bunkách a B bunkách.

Keď tento enzým nemá prístup k dostatočnému množstvu pyrimidínu na syntetizáciu DNA, obmedzuje tvorbu nových T buniek a B buniek.

Ak ste liečený Aubagiom, váš lekár vám môže predpísať dennú dávku 7 alebo 14 mg.

Iné lieky upravujúce chorobu

Okrem týchto perorálnych liekov FDA schválila množstvo DMT, ktoré sa injikujú pod kožu alebo sa podávajú intravenóznou infúziou.

Zahŕňajú:

• alemtuzumab (Lemtrada)
• glatirameracetát (Copaxone, Glatect)
• interferón beta-1 (Avonex)
• interferón beta-1a (Rebif)
• interferón beta-1b (Betaseron, Extavia)
• mitoxantrón (Novantrone)
• natalizumab (Tysabri)
• ocrelizumab (Ocrevus)
• peginterferón beta-1a (Plegridy)

Poraďte sa so svojím lekárom, aby ste sa o týchto liekoch dozvedeli viac.

Potenciálne riziko vedľajších účinkov DMT

Liečba DMT môže spôsobiť vedľajšie účinky, ktoré sú v niektorých prípadoch závažné.

Potenciálne vedľajšie účinky liečby sa líšia v závislosti od konkrétneho typu DMT, ktorý užívate.

Niektoré bežné vedľajšie účinky zahŕňajú:

• bolesť hlavy
• nevoľnosť
• zvracanie
• hnačka
• kožná vyrážka
• strata vlasov
• pomalý srdcový rytmus
• sčervenanie tváre
• brušné ťažkosti

DMT sú tiež spojené so zvýšeným rizikom infekcie, ako napríklad:

• chrípka
• bronchitída
• tuberkulóza
• šindle
• určité plesňové infekcie
• progresívna multifokálna leukoencefalopatia, zriedkavý typ mozgovej infekcie

Zvýšené riziko infekcie je spôsobené tým, že tieto lieky menia váš imunitný systém a môžu znížiť počet bielych krviniek bojujúcich proti chorobám vo vašom tele.

DMT môžu spôsobiť ďalšie vážne vedľajšie účinky, ako je poškodenie pečene a závažné alergické reakcie. Niektoré DMT môžu spôsobiť zvýšenie vášho krvného tlaku. Niektoré môžu spôsobiť spomalenie srdcového rytmu.

Majte na pamäti, že váš lekár odporučí DMT, ak sa domnieva, že potenciálne prínosy prevažujú nad rizikami.

Život s SM, ktorý nie je efektívne riadený, so sebou prináša aj značné riziká. Poraďte sa so svojím lekárom, aby ste sa dozvedeli viac o možných vedľajších účinkoch a výhodách rôznych DMT.

DMT sa všeobecne nepovažujú za bezpečné pre ľudí, ktorí sú tehotné alebo dojčia.

Riadenie rizika vedľajších účinkov

Pred začatím liečby DMT by vás mal lekár vyšetriť na prítomnosť aktívnych infekcií, poškodenia pečene a iných zdravotných problémov, ktoré by mohli zvýšiť riziko užívania liekov.

Lekár vás tiež môže vyzvať na očkovanie pred začatím liečby DMT. Možno budete musieť počkať niekoľko týždňov po očkovaní, kým začnete užívať liek.

Počas liečby DMT vám lekár môže odporučiť, aby ste sa vyhli niektorým liekom, doplnkom výživy alebo iným produktom. Opýtajte sa ich, či existujú nejaké lieky alebo iné výrobky, ktoré by mohli interagovať alebo interferovať s DMT.

Váš lekár by vás mal tiež sledovať na príznaky vedľajších účinkov počas a po liečbe DMT. Pravdepodobne napríklad objednajú pravidelné krvné testy na kontrolu počtu krviniek a pečeňových enzýmov.

Ak si myslíte, že sa u vás môžu vyskytnúť vedľajšie účinky, okamžite to povedzte svojmu lekárovi.

Jedlo so sebou

Na liečbu SM bolo schválených niekoľko DMT, vrátane šiestich typov perorálnej liečby.

Niektoré z týchto liekov môžu byť pre určitých ľudí bezpečnejšie alebo vhodnejšie ako iné.

Skôr ako začnete užívať DMT, opýtajte sa svojho lekára na možné výhody a riziká jeho používania. Môžu vám pomôcť pochopiť, ako môžu rôzne liečby ovplyvniť vaše telo a dlhodobý výhľad pri SM.

To je to, aké to je žiť s MS