Inhibítory PCSK9: Čo potrebujete vedieť

Obsah

• PCSK9: Čo potrebujete vedieť
• Gén PCSK9
• Druhy liekov PCSK9 a ako fungujú
• Vedľajšie účinky a riziká
• Drogy a statíny PCSK9: Ako porovnávajú
• Ako to ovplyvňuje liečbu vysokými hladinami cholesterolu?

PCSK9: Čo potrebujete vedieť

Možno ste už počuli o inhibítoroch PCSK9 ao tom, ako by táto skupina liekov mohla byť ďalším veľkým prielomom v liečbe vysokého cholesterolu. Aby ste pochopili, ako táto nová trieda liekov funguje, musíte najskôr porozumieť génu PCSK9.

Čítajte ďalej a dozviete sa viac o tomto géne, o tom, ako ovplyvňuje hladinu cholesterolu v krvi a o tom, ako vedci používajú tieto informácie na vytvorenie nových spôsobov liečby príliš bežného problému.

Gén PCSK9

Všetci máme gén nazývaný proproteín konvertázový subtilizín / kexín typu 9 (PCSK9). Tento gén priamo ovplyvňuje počet lipoproteínových receptorov s nízkou hustotou (LDL) v tele. LDL receptory pomáhajú regulovať množstvo LDL cholesterolu, ktorý vstupuje do krvného riečišťa. Väčšina LDL receptorov sa nachádza na povrchu pečene.

Niektoré mutácie génu PCSK9 môžu znížiť počet LDL receptorov. Môže to spôsobiť zdedenú formu vysokého cholesterolu, známeho ako hypercholesterolémia. Vysoký LDL cholesterol môže viesť k kardiovaskulárnym ochoreniam, srdcovému infarktu alebo mozgovej príhode.

Iné mutácie génu PCSK9 môžu skutočne znížiť LDL cholesterol zvýšením počtu LDL receptorov. Ľudia s nižšou hladinou LDL cholesterolu majú nižšie riziko vzniku srdcových chorôb a mozgovej príhody.

Druhy liekov PCSK9 a ako fungujú

Lieky PCSK9 potláčajú enzým PCSK9 exprimovaný génom. Preto sa nazývajú inhibítory PCSK9.

V auguste 2015 Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil evolocumab (Repatha), inhibítor PCSK9 od spoločnosti Amgen. V klinických štúdiách ľudia užívajúci evolocumab jeden rok znížili hladinu LDL cholesterolu o asi 60 percent v porovnaní s kontrolnou skupinou. O rok neskôr malo o niečo viac ako 2% pacientov v skupine so štandardnou liečbou závažnú srdcovú príhodu v porovnaní s menej ako 1% osôb užívajúcich evolocumab.

V júli 2015 FDA schválila alirocumab (neprekonateľný). Nedávna klinická štúdia mala podobný úspech pri znižovaní LDL cholesterolu. Iba 78% pacientov malo počas 78-týždňovej štúdie nejaký typ srdcovej príhody.

Vedľajšie účinky a riziká

Všetky lieky majú potenciálne vedľajšie účinky. Nežiaduce účinky boli hlásené u 69% ľudí, ktorí v klinických štúdiách užívali evolocumab. Niektoré z hlásených vedľajších účinkov boli opuchy alebo vyrážky v mieste vpichu, bolesť končatín a únava. Menej ako 1 percento uviedlo mentálne zmätenosť, ťažkosti so zameraním alebo iné neurokognitívne problémy.

V štúdiách s alirocumabom boli nežiaduce udalosti hlásené u 81 percent účastníkov užívajúcich liek. Patria sem reakcie v mieste vpichu, bolesť svalov a udalosti súvisiace s očami. Mierne viac ako 1 percento účastníkov hlásilo neurokognitívne nežiaduce účinky. Patria sem poruchy pamäti a zmätok.

Dlhodobé vedľajšie účinky a riziká zatiaľ nie sú známe.

Drogy a statíny PCSK9: Ako porovnávajú

Ukázalo sa, že inhibítory PCSK9 aj statíny sú účinné pri znižovaní LDL cholesterolu.

Statíny pôsobia blokovaním HMG-CoA reduktázy. Je to enzým, ktorý vaša pečeň používa na výrobu cholesterolu. Statíny tiež pomáhajú telu reabsorbovať nahromadené usadeniny cholesterolu z vašich tepien. Väčšina ľudí môže brať statíny bez problémov, ale niektorí ľudia netolerujú vedľajšie účinky, ako sú zažívacie ťažkosti a bolesť svalov. Statíny sú už dlho, takže lekár vám môže poskytnúť informácie o tom, ako dlhodobo účinkujú. Sú dostupné v značkových a generických tabletoch a stali sa cenovo dostupnými.

Inhibítory PCSK9 môžu byť ďalšou možnosťou liečby pre ľudí, ktorí majú vysoký cholesterol LDL, sú vystavení vysokému riziku kardiovaskulárnych chorôb a nemôžu tolerovať statíny. Tieto novšie lieky vyžadujú injekcie každé dva až štyri týždne. Zatiaľ nemáme dostatok informácií, aby sme vedeli, ako inhibítory PCSK9 v priebehu času znižujú kardiovaskulárne príhody.

Ako to ovplyvňuje liečbu vysokými hladinami cholesterolu?

Podľa amerických centier pre kontrolu a prevenciu chorôb má 73,5 milióna dospelých v Spojených štátoch vysokú hladinu LDL cholesterolu. Statíny sú v súčasnosti prvolíniovou terapiou pre tých, ktorí nedokážu kontrolovať svoj cholesterol diétou a cvičením.

Inhibítory PCSK9 sa môžu stať životaschopnou alternatívnou liečbou pre ľudí, ktorí nemôžu brať statíny.