Sľubné zmeny v prostredí liečby SM

Obsah

• Účel ošetrenia
• Liečba
• Gilenya (fingolimod)
• Teriflunomid (Aubagio)
• Dimetylfumarát (Tecfidera)
• Dalfampridín (Ampyra)
• Alemtuzumab (Lemtrada)
• Upravená technika pamäte príbehu
• Myelínové peptidy
• Budúcnosť liečby SM

Skleróza multiplex (SM) je chronické ochorenie, ktoré postihuje centrálny nervový systém. Nervy sú pokryté ochranným obalom nazývaným myelín, ktorý tiež urýchľuje prenos nervových signálov. Ľudia s MS pociťujú zápal oblastí myelínu a postupné zhoršovanie a stratu myelínu.

Nervy môžu abnormálne fungovať, keď je poškodený myelín. To môže spôsobiť množstvo nepredvídateľných príznakov. Tie obsahujú:

• bolesť, brnenie alebo pocity pálenia v tele
• strata zraku
• ťažkosti s mobilitou
• svalové kŕče alebo stuhnutosť
• ťažkosti s rovnováhou
• nezrozumiteľná reč
• zhoršená pamäť a kognitívne funkcie

Roky špecializovaného výskumu viedli k novej liečbe SM. Na túto chorobu stále neexistuje žiadny liek, ale liekové režimy a behaviorálna terapia umožňujú ľuďom s SM užívať si lepšiu kvalitu života.

Účel ošetrenia

Mnoho možností liečby môže pomôcť zvládnuť priebeh a príznaky tohto chronického ochorenia. Liečba môže pomôcť:

• spomaliť progresiu SM
• minimalizovať príznaky počas exacerbácie alebo vzplanutia MS
• zlepšiť fyzické a duševné funkcie

Ošetrenie vo forme podporných skupín alebo hovorovej terapie môže tiež poskytnúť veľmi potrebnú emocionálnu podporu.

Liečba

Každý, kto má diagnostikovanú relapsujúcu formu SM, s najväčšou pravdepodobnosťou začne liečbu liekom modifikujúcim chorobu schváleným FDA. Patria sem jedinci, u ktorých sa vyskytla prvá klinická príhoda zhodná s SM. Liečba liekom ovplyvňujúcim chorobu by mala pokračovať neurčito, pokiaľ pacient nemá zlú odpoveď, nezažije netolerovateľné vedľajšie účinky alebo neužíva liek tak, ako by mal. Liečba by sa tiež mala zmeniť, ak bude k dispozícii lepšia možnosť.

Gilenya (fingolimod)

V roku 2010 sa Gilenya stala prvým perorálnym liekom na relapsujúce typy SM, ktorý schválil Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA). Správy ukazujú, že môže znížiť relapsy na polovicu a spomaliť progresiu ochorenia.

Teriflunomid (Aubagio)

Hlavným cieľom liečby SM je spomaliť progresiu ochorenia. Lieky, ktoré to umožňujú, sa nazývajú lieky upravujúce chorobu. Jedným z takýchto liekov je perorálny liek teriflunomid (Aubagio). Bol schválený na použitie u ľudí s MS v roku 2012.

Štúdia zverejnená v časopise The New England Journal of Medicine zistila, že ľudia s relabujúcou SM, ktorí užívali teriflunomid raz denne, vykazovali významne pomalšie pomery progresie ochorenia a menej relapsov ako tí, ktorí užívali placebo. Ľudia, ktorým bola podávaná vyššia dávka teriflunomidu (14 mg oproti 7 mg), zaznamenali zníženú progresiu ochorenia. Teriflunomid bol iba druhým perorálnym liekom modifikujúcim ochorenie schváleným pre liečbu MS.

Dimetylfumarát (Tecfidera)

Tretí liek na úpravu ochorenia ústnej dutiny bol pre ľudí s MS k dispozícii v marci 2013. Dimetylfumarát (Tecfidera) bol predtým známy ako BG-12. Zastavuje imunitný systém pred útokom na seba a zničením myelínu. Môže mať tiež ochranný účinok na telo, podobný účinku, aký majú antioxidanty. Liečivo je dostupné vo forme kapsúl.

Dimetylfumarát je určený pre ľudí, ktorí majú relaps-remitujúcu MS (RRMS). RRMS je forma ochorenia, pri ktorej osoba zvyčajne prechádza do remisie na určitý čas, kým sa jej príznaky nezhoršia. Ľudia s týmto typom SM môžu využívať dávky tohto lieku dvakrát denne.

Dalfampridín (Ampyra)

Deštrukcia myelínu vyvolaná MS ovplyvňuje spôsob, akým nervy vysielajú a prijímajú signály. To môže mať vplyv na pohyb a mobilitu. Draselné kanály sú ako póry na povrchu nervových vlákien. Blokovanie kanálov môže zlepšiť nervové vedenie v postihnutých nervoch.

Dalfampridín (Ampyra) je blokátor draslíkových kanálov. Štúdie publikované v štúdii zistili, že dalfampridín (predtým nazývaný fampridín) zvyšoval rýchlosť chôdze u ľudí s MS. Pôvodná štúdia testovala rýchlosť chôdze počas chôdze 25 stôp. Nepreukázalo sa, že je dalfampridín prospešný. Analýza po štúdiu však odhalila, že účastníci preukázali zvýšenú rýchlosť chôdze počas šesťminútového testu, keď užívali 10 mg lieku denne. Účastníci, ktorí zaznamenali zvýšenú rýchlosť chôdze, tiež preukázali zlepšenie svalovej sily nôh.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Alemtuzumab (Lemtrada) je humanizovaná monoklonálna protilátka (laboratórne vyrobený proteín, ktorý ničí rakovinové bunky). Je to ďalší prostriedok modifikujúci chorobu schválený na liečbu recidivujúcich foriem SM. Zameriava sa na proteín nazývaný CD52, ktorý sa nachádza na povrchu imunitných buniek. Aj keď nie je presne známe, ako alemtuzumab účinkuje, predpokladá sa, že sa viaže na CD52 na T a B lymfocytoch (biele krvinky) a spôsobuje lýzu (rozpad bunky). Tento liek bol prvýkrát schválený na liečbu leukémie v oveľa vyššej dávke.

Lemtrada v USA ťažko získal súhlas FDA. FDA zamietla žiadosť o schválenie liekom Lemtrada začiatkom roku 2014. Uviedli potrebu ďalších klinických štúdií, ktoré preukážu, že prínos preváži riziko závažných vedľajších účinkov. Lemtrada bola neskôr schválená FDA v novembri 2014, prichádza však s varovaním pred závažnými autoimunitnými stavmi, infúznymi reakciami a zvýšeným rizikom malignít, ako je melanóm a iné druhy rakoviny. Porovnával sa s liekom EMD Serono na MS Rebif v dvoch štúdiách fázy III. Pokusy zistili, že bolo lepšie znížiť mieru relapsov a zhoršenie zdravotného postihnutia počas dvoch rokov.

Vzhľadom na svoj bezpečnostný profil FDA odporúča, aby bol predpísaný iba pacientom, ktorí nedostatočne odpovedali na dve alebo viac ďalších liečení SM.

Upravená technika pamäte príbehu

MS ovplyvňuje tiež kognitívne funkcie. Môže to mať negatívny vplyv na pamäť, koncentráciu a výkonné funkcie, ako je organizácia a plánovanie.

Vedci z Výskumného centra nadácie Kessler Foundation zistili, že upravená technika pamäte príbehu (mSMT) môže byť účinná pre ľudí, ktorí majú kognitívne účinky na SM. Oblasti učenia a pamäte mozgu preukázali väčšiu aktiváciu v MRI skenoch po reláciách mSMT. Táto sľubná liečebná metóda pomáha ľuďom uchovať si nové spomienky. Pomáha tiež ľuďom spomenúť si na staršie informácie pomocou príbehovej asociácie medzi obrazom a kontextom. Technika upravenej pamäte príbehu môže niekomu s MS pomôcť zapamätať si napríklad rôzne položky v nákupnom zozname.

Myelínové peptidy

Myelín sa u ľudí s MS nenávratne poškodzuje. Predbežné testovanie publikované v JAMA Neurology naznačuje, že možná nová terapia je sľubná. Jedna malá skupina subjektov dostávala myelínové peptidy (proteínové fragmenty) cez náplasť nosenú na koži počas jedného roka. Ďalšia malá skupina dostala placebo. Ľudia, ktorí dostávali myelínové peptidy, zaznamenali významne menej lézií a relapsov ako ľudia, ktorí dostávali placebo. Pacienti znášali liečbu dobre a nevyskytli sa žiadne závažné nežiaduce udalosti.

Budúcnosť liečby SM

Účinná liečba SM sa líši od človeka k človeku. To, čo funguje dobre pre jedného človeka, nemusí nutne fungovať pre druhého. Lekárska komunita sa naďalej dozvedá viac informácií o chorobe a o tom, ako ju najlepšie liečiť. Výskum kombinovaný s metódou pokusov a omylov je kľúčom k nájdeniu lieku.