Génová terapia: čo to je, ako sa robí a čo sa dá liečiť

Obsah

• Ako sa to robí
• Technika CRISPR
• Technika automobilových T-buniek
• Choroby, ktoré môže liečiť génová terapia
• Génová terapia proti rakovine

Génová terapia, tiež známa ako génová terapia alebo úprava génov, je inovatívna liečba, ktorá pozostáva zo súboru techník, ktoré môžu byť užitočné pri liečbe a prevencii komplexných chorôb, ako sú genetické choroby a rakovina, modifikáciou špecifických génov.

Gény možno definovať ako základnú jednotku dedičnosti a sú tvorené špecifickou sekvenciou nukleových kyselín, tj. DNA a RNA, ktoré prenášajú informácie týkajúce sa charakteristík a zdravia človeka. Tento typ liečby teda spočíva v spôsobení zmien v DNA buniek postihnutých ochorením a v aktivácii obranyschopnosti tela s cieľom rozpoznať poškodené tkanivo a podporiť jeho elimináciu.

Týmto spôsobom je možné liečiť choroby, ktoré zahŕňajú určité zmeny v DNA, ako sú napríklad rakovina, autoimunitné ochorenia, cukrovka, cystická fibróza, okrem iných degeneratívnych alebo genetických chorôb, avšak v mnohých prípadoch sú stále vo vývojovej fáze. testy.

Ako sa to robí

Génová terapia spočíva v použití génov namiesto liekov na liečbu chorôb. Vykonáva sa to zmenou genetického materiálu tkaniva narušeného chorobou iným, čo je normálne. Génová terapia sa v súčasnosti vykonáva pomocou dvoch molekulárnych techník, techniky CRISPR a techniky Car T-Cell:

Technika CRISPR

Technika CRISPR spočíva v zmene špecifických oblastí DNA, ktoré by mohli súvisieť s chorobami. Táto technika teda umožňuje, aby boli gény pozmenené na konkrétnych miestach presným, rýchlym a lacnejším spôsobom. Všeobecne možno techniku ​​vykonať v niekoľkých krokoch:

• Identifikujú sa špecifické gény, ktoré možno tiež nazvať cieľové gény alebo sekvencie;
• Po identifikácii vedci vytvoria sekvenciu „sprievodnej RNA“, ktorá dopĺňa cieľovú oblasť;
• Táto RNA je umiestnená v bunke spolu s proteínom Cas 9, ktorý pracuje rezaním cieľovej sekvencie DNA;
• Potom sa do predchádzajúcej sekvencie vloží nová sekvencia DNA.

Väčšina genetických zmien sa týka génov nachádzajúcich sa v somatických bunkách, to znamená buniek, ktoré obsahujú genetický materiál, ktorý sa neprenáša z generácie na generáciu, čo obmedzuje zmenu iba na túto osobu. Objavili sa však výskumy a experimenty, pri ktorých sa technika CRISPR vykonáva na zárodočných bunkách, teda na vajíčku alebo spermiách, čo vyvolalo sériu otázok o aplikácii tejto techniky a jej bezpečnosti pri vývoji človeka. .

Dlhodobé následky techniky a úpravy génov nie sú zatiaľ známe. Vedci sa domnievajú, že manipulácia s ľudskými génmi môže spôsobiť, že človek bude náchylnejší na výskyt spontánnych mutácií, čo môže viesť k nadmernej aktivácii imunitného systému alebo k vzniku závažnejších chorôb.

Okrem diskusie o úprave génov, ktoré sa majú točiť okolo možnosti spontánnych mutácií a prenosnosti zmien pre ďalšie generácie, sa široko diskutuje aj o etickej otázke postupu, pretože táto technika sa môže použiť aj na zmenu správania dieťaťa. charakteristiky, ako je farba očí, výška, farba vlasov atď.

Technika automobilových T-buniek

Technika Car T-Cell sa už používa v Spojených štátoch, Európe, Číne a Japonsku a nedávno sa v Brazílii používala na liečbu lymfómov. Táto technika spočíva v zmene imunitného systému tak, aby boli nádorové bunky ľahko rozpoznateľné a vylúčené z tela.

Za týmto účelom sa odstránia obranné T bunky človeka a s jeho genetickým materiálom sa manipuluje pridaním génu CAR k bunkám, ktorý je známy ako chimérický antigénový receptor. Po pridaní génu sa počet buniek zvýši a od okamihu, keď sa overí dostatočný počet buniek a prítomnosť prispôsobenejších štruktúr na rozpoznávanie nádoru, dôjde k indukcii zhoršenia imunitného systému človeka a potom k injekcii. obranných buniek modifikovaných génom CAR.

Existuje teda aktivácia imunitného systému, ktorý začne ľahšie rozpoznávať nádorové bunky a je schopný tieto bunky účinnejšie eliminovať.

Choroby, ktoré môže liečiť génová terapia

Génová terapia je sľubnou metódou pri liečbe akýchkoľvek genetických chorôb, avšak iba u niektorých z nich sa už dá vykonať alebo je vo fáze testovania. Genetická úprava bola študovaná s cieľom liečby genetických chorôb, ako je napríklad cystická fibróza, vrodená slepota, hemofília a kosáčiková anémia, ale bola tiež považovaná za techniku, ktorá môže podporovať prevenciu závažnejších a zložitejších chorôb. , ako je napríklad rakovina, srdcové choroby a infekcia HIV.

Napriek tomu, že je liečba a prevencia chorôb viac študovaná, úpravu génov je možné uplatniť aj v rastlinách, aby boli tolerantnejšie voči zmenám podnebia a odolnejšie voči parazitom a pesticídom, ako aj v potravinách s cieľom byť výživnejším. .

Génová terapia proti rakovine

Génová terapia na liečenie rakoviny sa už v niektorých krajinách uskutočňuje a je zvlášť vhodná napríklad pre špecifické prípady leukémií, lymfómov, melanómov alebo sarkómov. Tento typ terapie spočíva hlavne v aktivácii obranných buniek tela, aby rozpoznali nádorové bunky a eliminovali ich, čo sa deje injekciou geneticky modifikovaných tkanív alebo vírusov do tela pacienta.

Predpokladá sa, že v budúcnosti sa génová terapia zefektívni a nahradí súčasnú liečbu rakoviny. Pretože je však stále drahá a vyžaduje pokrokové technológie, je prednostne indikovaná v prípadoch, ktoré nereagujú na liečbu chemoterapiou, rádioterapiou. a chirurgia.